Notre laboratoire utilise des vecteurs viraux comme plateforme pour délivrer des gènes thérapeutiques au système nerveux lésé. Récemment, de nombreux vecteurs viraux non invasifs capables de traverser la barrière hémato-encéphalique ont été développés. L’utilisation de ces vecteurs nécessite des titres élevés et donc un processus de production amélioré.
La mise en œuvre de notre procédure de cellule en suspension HEK293 rend ce protocole AAV moins laborieux par rapport à d’autres systèmes basés sur des cellules adhérentes, tout en obtenant des rendements plus élevés de vecteurs AV. Il n’existe aucun traitement pour réparer les dommages dans le système nerveux central. Nous visons à utiliser des vecteurs viraux non invasifs pour stimuler la réparation du système nerveux central.
L’avantage de ce protocole est que nous pouvons maintenant produire des vecteurs viraux à haut rendement, ce qui nous permet d’effectuer une administration thérapeutique non invasive de gènes au système nerveux central lésé. Nos travaux actuels ouvriront la voie au développement d’une thérapie génique non invasive pour de multiples maladies neurodégénératives telles que la sclérose en plaques, la maladie de Parkinson et la maladie d’Alzheimer.
