В центре внимания автора: Развитие генной терапии с использованием высокопродуктивных векторов AAV с помощью культивирования суспензионных клеток HEK293

Наша лаборатория использует вирусные векторы в качестве платформы для доставки терапевтических генов в поврежденную нервную систему. В последнее время было разработано множество неинвазивных вирусных векторов, способных преодолевать гематоэнцефалический барьер. Использование этих векторов требует высоких титров и, следовательно, усовершенствованного производственного процесса.

Внедрение нашей процедуры HEK293 Suspension Cell Procedure делает этот протокол AAV менее трудоемким по сравнению с другими системами, основанными на адгезивных клетках, и в то же время обеспечивает более высокий выход AV-векторов. Не существует методов лечения повреждений центральной нервной системы. Мы стремимся использовать неинвазивные вирусные векторы для стимуляции восстановления центральной нервной системы.

Преимущество этого протокола заключается в том, что теперь мы можем производить вирусные векторы с высоким выходом, что позволяет осуществлять неинвазивную терапевтическую доставку генов в поврежденную центральную нервную систему. Наша текущая работа проложит путь к разработке неинвазивной генной терапии для многих нейродегенеративных заболеваний, таких как рассеянный склероз, болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера.