Nosso laboratório usa vetores virais como uma plataforma para entregar genes terapêuticos ao sistema nervoso lesado. Recentemente, numerosos vetores virais não invasivos que são capazes de atravessar a barreira hematoencefálica foram desenvolvidos. O uso desses vetores requer altos títulos e, portanto, um processo de produção aprimorado.
A implementação do nosso procedimento de célula de suspensão HEK293 torna este protocolo AAV menos trabalhoso em comparação com outros sistemas baseados em células aderentes, ao mesmo tempo em que ganha maiores rendimentos de vetores AV. Não existem tratamentos para reparar os danos no sistema nervoso central. Nosso objetivo é utilizar vetores virais não invasivos para estimular o reparo do sistema nervoso central.
A vantagem desse protocolo é que agora podemos produzir vetores virais de alto rendimento, o que nos permite realizar a entrega de genes terapêuticos não invasivos ao sistema nervoso central lesado. Nosso trabalho atual abrirá o caminho para o desenvolvimento de terapia gênica não invasiva para múltiplas doenças neurodegenerativas, como esclerose múltipla, Parkinson e doença de Alzheimer.
