В центре внимания автора: Оценка эффективности интратекальной генной терапии у молодых крыс

Наши исследования сосредоточены на разработке генной терапии заболеваний, поражающих центральную нервную систему. По состоянию на декабрь 2023 года FDA одобрило генную терапию на основе AAV для нескольких генетических препаратов, включая спинальную мышечную атрофию, врожденный амавроз Лебера, мышечную дистрофию Дюшенна и гемофилию А и В. В настоящее время исследуются многие другие методы лечения. Разработка безопасных и эффективных вмешательств при генетических заболеваниях требует использования ряда подходов от тщательных исследований естественной истории у пациентов до доклинической работы на культурах тканей и животных моделях, и генная терапия на самом деле является лишь одной из нескольких технологий, которые используются для этой цели.

Во многих экспериментах по генной терапии используются неонатальные или взрослые животные. Немногие оценивают лечение у несовершеннолетних, хотя это представляет собой значительную популяцию пациентов с генетическими нарушениями. Таким образом, у детей старшего возраста размер тела и иммунная система создают значительные препятствия для внутривенной доставки генной терапии.

Интратекальная доставка может преодолеть эту проблему, но нам нужны соответствующие модели для проверки этой гипотезы. Эта процедура, которую мы разработали, позволит нам оценить эффективность этого подхода на молодых крысах.