המחקר שלנו מתמקד בפיתוח טיפולים גנטיים למחלות המשפיעות על מערכת העצבים המרכזית. נכון לדצמבר 2023, ה-FDA אישר טיפולים גנטיים מבוססי AAV עבור קומץ מאגרים גנטיים, כולל ניוון שרירים בעמוד השדרה, אמאורוזיס מולד לבר, ניוון שרירים דושן והמופיליה A ו-B.טיפולים רבים נוספים נחקרים כעת בניסויים פרה-קליניים וקליניים. פיתוח התערבויות בטוחות ויעילות למחלות גנטיות דורש מינוף מגוון גישות, החל ממחקרי היסטוריה טבעית קפדניים בחולים ועד לעבודה פרה-קלינית בתרביות רקמות ובמודלים של בעלי חיים, וריפוי גנטי הוא למעשה רק אחת מכמה טכנולוגיות המשמשות למטרה זו.
ניסויים רבים בתרפיה גנטית משתמשים בבעלי חיים יילודים או בוגרים. מעטים מעריכים טיפולים בבני נוער, למרות שמדובר באוכלוסיית חולים משמעותית להפרעות גנטיות. לכן, עבור ילדים גדולים יותר, גודל הגוף והמערכת החיסונית מהווים חסמים משמעותיים לאספקה תוך ורידית של טיפולים גנטיים.
העברה תוך-תאית עשויה להתגבר על כך, אך אנו זקוקים למודלים מתאימים כדי לבחון השערה זו. הליך זה שפיתחנו יאפשר לנו להעריך את יעילותה של גישה זו בחולדות צעירות.
