הזרקה תוך-תטית של עכבר שזה עתה נולד לצורך עריכת גנום ואספקת תרופות

הקבוצה שלנו מיישמת גישה בין-תחומית הכוללת גילוי גנומי ומידול פונקציונלי לחקר גנטיקה ובסיס אפיגנטי של הפרעה נוירו-התפתחותית. אנו מבצעים אנליזה מולקולרית, נוירופיזיולוגית ונוירו-התנהגותית באמצעות תאי גזע פלוריפוטנטיים המושרים על ידי המטופל, או iPSC, בעכברים מוטנטיים כדי לנתח את הפתופיזיולוגיה של הפרעה נוירו-התפתחותית. אנו שואפים לפתח טיפול מבוסס עריכה גנטית למחלה זו.

הזרקה תוך-מוחית, המכונה גם ICV, היא רק שיטה לספק טיפול ישיר למערכת העצבים המרכזית של עכברים ילודים. עם זאת, הוא צריך לחדור דרך קליפת המוח. הזרקת intrathecal, IT, היא הליך נפוץ במרפאות, המשמש אמצעי יעיל לניהול טיפולים ישירות לתוך מערכת העצבים המרכזית.

עם זאת, הזרקה תוך-תאית בגורים בילודים עלולה להציב אתגרים טכניים משמעותיים בשל גודלם הקטן ואופיים השברירי. אנו מנסים לפתח שיטת העברה יעילה ואמינה לבדיקת היעילות והעריכה הגנטית במוח עכבר שאינה ויראלית ואינה ננו-חלקיקית. בהשוואה להזרקת ICV קונבנציונלית, הזרקה תוך תאית מהווה סיכון נמוך משמעותית, שכן היא מונעת את הצורך בחדירה ישירה דרך קליפת המוח.

זה מוסיף יתרון כדי למזער נזק פוטנציאלי לרקמת קליפת המוח האזורית ולעצבים שמסביב. זריקות תוך-תאיות גם מאפשרות להגדיל לפחות פי חמישה את נפח התרופות באמצעות זריקה אחת ומשפרות מאוד את ההיתכנות של מתן חוזר.