저자 스포트라이트: 척수강내 주사 – 신생아 마우스 뇌에서 유전자 편집의 효능을 테스트하기 위한 효율적이고 신뢰할 수 있는 전달 방법

우리 그룹은 신경 발달 장애의 유전학 및 후성 유전 학적 기초를 연구하기 위해 게놈 발견 및 기능 모델링과 관련된 학제 간 접근 방식을 사용합니다. 우리는 신경 발달 장애의 병태 생리학을 해부하기 위해 돌연변이 마우스에서 환자 유도 만능 줄기 세포(iPSC)를 사용하여 분자, 신경 생리학 및 신경 행동 분석을 수행합니다. 우리는 이 질병에 대한 유전자 편집 기반 치료법을 개발하는 것을 목표로 합니다.

ICV라고도 하는 뇌내 주사는 신생아 쥐의 중추 신경계에 직접 치료를 전달하는 유일한 방법입니다. 그러나 대뇌 피질을 뚫고 들어가야 한다. 척수강내 주사는 클리닉에서 일반적으로 사용되는 절차로, 중추 신경계에 직접 치료를 투여하는 효과적인 수단입니다.

그러나 신생아 새끼의 척수강내 주사는 크기가 작고 깨지기 쉬운 특성으로 인해 상당한 기술적 문제를 제기할 수 있습니다. 비바이러스, 비나노입자인 쥐 뇌의 효능과 유전자 편집을 검증하기 위해 효율적이고 신뢰할 수 있는 전달 방법을 개발하기 위해 노력하고 있습니다. 기존의 ICV 주사에 비해 척수강내 주사는 대뇌피질을 통해 직접 침투할 필요가 없기 때문에 위험이 현저히 낮습니다.

이것은 국소 피질 조직과 주변 신경에 대한 잠재적 손상을 최소화하는 이점을 추가합니다. 척수강내 주사는 또한 1회 주사를 통해 투여 가능한 약물의 양을 최소 5배 증가시킬 수 있으며 반복 투여의 타당성을 크게 향상시킵니다.