作者聚焦：评估幼年大鼠的鞘内基因治疗疗效

我们的研究重点是开发针对影响中枢神经系统的疾病的基因疗法。截至 2023 年 12 月，FDA 已批准基于 AAV 的基因疗法用于少数基因库，包括脊髓性肌萎缩症、Leber 先天性黑朦、杜氏肌营养不良症以及血友病 A 和 B 。为遗传疾病设计安全有效的干预措施需要利用一系列方法，从对患者进行仔细的自然史研究到组织培养和动物模型的临床前工作，而基因治疗实际上只是用于此目的的几种技术之一。

许多基因治疗实验使用新生儿或成年动物。很少有人评估青少年的治疗，尽管这代表了遗传疾病的重要患者群体。因此，对于年龄较大的儿童来说，体型和免疫系统对基因疗法的静脉给药构成了重大障碍。

鞘内给药可能会克服这一点，但我们需要适当的模型来检验这一假设。我们开发的这种程序将使我们能够评估这种方法在幼年大鼠中的疗效。