著者スポットライト:若年ラットにおける髄腔内遺伝子治療の有効性の評価

私たちの研究は、中枢神経系に影響を与える疾患に対する遺伝子治療の開発に焦点を当てています。2023年12月現在、FDAは、脊髄性筋萎縮症、レーバー先天性黒内障、デュシェンヌ型筋ジストロフィー、血友病AおよびBなど、いくつかの遺伝子ストアに対してAAVベースの遺伝子治療を承認しています。遺伝性疾患に対する安全で効果的な介入を考案するには、患者を対象とした慎重な自然史研究から組織培養や動物モデルの前臨床研究まで、さまざまなアプローチを活用する必要がありますが、遺伝子治療は実際にはこの目的に使用されるいくつかの技術の1つにすぎません。

多くの遺伝子治療実験では、新生児または成体動物を使用します。若年期の治療を評価する人はほとんどいませんが、これは遺伝性疾患の患者集団です。そのため、年長の子供にとって、体の大きさと免疫系は、遺伝子治療の静脈内投与に大きな障壁をもたらします。

髄腔内送達はこれを克服できるかもしれませんが、この仮説を検証するには適切なモデルが必要です。私たちが開発したこの手順により、このアプローチの有効性を幼若ラットで評価することができます。